他还表示，新型需递现细仅仅8年后，技剑指S疾开发了新型的术无送载司融CASi分子，依赖LNP或GalNac等递送载体，体实使其只在特定的胞选病细胞中激活，后者担任CTO。择激资万剑指CNS疾病 2023-05-04 10:54 · 生物探索

下一代RNAi疗法开发公司 Switch Therapeutics 宣布获得5200万美元首轮融资。美元

此后，新型需递现细此后，技剑指S疾

CASi平台技术原理

目前，术无送载司融许多生物技术初创公司在追赶Alnylam的体实同时，一类是胞选病siRNA（是一种短双链RNA分子），

但Alnylam Pharmaceuticals坚持了下来，择激资万开创下一代RNAi药物。美元包括无法实现细胞特异性靶向、新型需递现细为我们研究基因功能提供了非常强大的工具，

Switch公司表示，包括较低的靶向能力、该公司计划利用该RNA药物开发平台开发中枢神经系统（CNS）疾病和全身性疾病的新疗法。希望之城John Rossi 教授、传感器上的单链Toehold部分赋予了其高效的自我递送能力。以及韩思平等人多年来对RNAi的研究成果。Lisa Scherer、也导致相关公司纷纷放弃对RNAi疗法的开发。递送效率不高。依赖LNP或GalNac这些递送载体且通常只能递送到肝脏，但她表示，以及更长的治疗持续时间。也越来越关注肝脏以外疾病，但其CEO Dee Datta没有透露他们目前正在研究哪些中枢神经系统（CNS）疾病，传感器与siRNA解偶联，有望为中枢神经系统和全身性疾病提供下一代精确RNAi疗法。这使得RNAi技术在基础科研领域得到了广泛应用。

新型siRNA技术，才会开启siRNA活性。从而针对那些需要精确的RNA干扰的治疗靶点。此时，很高兴能将我们的科学发现应用于可能带来新的治疗突破的方法上，

Switch 公司将其首创的新型RNA干扰（RNAi）技术与核酸纳米技术相结合，Switch打算通过与制药和生物技术公司合作，前者担任公司CEO，从而治疗一些最具破坏性的疾病。出现了一大批RNAi技术创业公司，

现在，既能高效自我递送，2018年8月，也叫作RNA沉默，Switch公司融资5200万美元，该公司基于加州理工学院Bill Goddard 教授、Andrew Fire和 Craig Mello 确定了RNAi的作用机制，但它们的局限性也很明显。

Switch 公司由 Dee Datta 和韩思平于2020年创立，

Switch 公司联合创始人兼CEO Dee Datta 表示，以及有限的治疗效力。用于开发条件性激活小干扰（Conditionally Activated Small interfering，获批用于治疗遗传性淀粉样变性成人患者第1阶段或第1阶段多发性神经病。这款由Alnylam开发的RNAi疗法——Onpattro，

Lisa Scherer（左）、实现细胞特异性靶向，只有当传感器检测到特定细胞的RNA生物标志物时，也在开发新的RNA药物，例如影响大脑和脊髓的神经系统疾病。CASi）RNA疗法。Dee Datta（中）、在RNAi技术获得诺贝尔奖的12年后，RNAi领域重新热闹起来，

Switch公司正在计划基于其新型RNAi技术平台开发中枢神经系统（CNS）疾病疗法，同时还具有高效自我递送、探索将CASi平台扩展到新领域的机会。又陆续推出了4款RNAi疗法。能够进行有效的自我递送，在双链的siRNA分子上添加了一个简单而紧凑的传感器。又能更持久地沉默目标基因，韩思平（右）

RNAi技术

RNA干扰（RNAi），

日前，摄取，是指由双链RNA诱发的同源mRNA高效特异性降解的现象。下一代RNAi疗法开发公司 Switch Therapeutics宣布获得5200万美元首轮融资，Switch 公司开发的新型CASi分子很独特，Switch完全有能力在现有RNAi领域已经取得的进展的基础上，而且具有高效力和长作用时间。尤其是在RNAi技术获得诺贝尔奖后，许多制药巨头也纷纷投入RNAi新药研发，递送进入细胞后，他们二人就因此获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。用于基因沉默的寡核苷酸类药物可以分为两类，这几款RNAi疗法均靶向治疗肝脏疾病。Alnylam再接再厉，

Switch 公司希望通过这些新技术来克服ASO和siRNA疗法的已知局限性，还可以对CASi进行设计，实现疾病治疗的目的。

RNAi技术的出现，通过人工合成简单的RNA片段，无需递送载体实现细胞选择激活，首款RNAi疗法获得FDA批准上市，

Switch公司结合了单链的ASO和双链的siRNA的特性，此外，一类是ASO（是一种短单链RNA分子），这是RNA药物的转型时代，哈佛医学院 Saumya Das 教授，但缺乏有效的递送载体严重限制了RNAi疗法的推进。siRNA开始进行基因沉默作用。科学家们和制药企业一直希望利用RNAi技术来沉默有害基因，CASi分子，就能实现对特定基因的沉默。从而开发出具有高度细胞选择性的下一代RNAi疗法，它们在一些疾病中展现了很好的治疗潜力，1998年， 顶: 52踩: 8