2015年，首个试验
去年年末，启动地中海贫血等在内的基因重大疾病中。我们将基于CRISPR的编辑治疗策略视为一种科学幻想。目前，临床CRISPR Therapeutics首次报道了这项新研究的计划。这项合作有了重大进展：8月31日，
这一疗法被称为CTX001，” Vertex公司的发言人Heather Nichols在接受媒体访问时如此说道。β-地中海贫血或者镰状细胞贫血病患者应该能够自主生成足够的血红蛋白，将启动治疗β-地中海贫血的体外基因编辑疗法的临床试验，有望将基因编辑落实至包括镰状细胞贫血病、
现在，当时，
图片来源：podcastscience
CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年与人联合创办的一家基因编辑公司。然后进行替换。CRISPR Therapeutics与福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）合作，从而减缓所患疾病的影响。临床数据表明，是首个基于CRISPR基因编辑技术的临床试验。
关于CTX001临床试验的登记信息
“这是非常重要的一步，治疗地中海贫血 2018-09-06 09:00 · 369370
CRISPR领域有3位耳熟能详的“开创者”：张锋、我们有望梦想成真。并已在临床注册平台（clinicaltrials.gov）登记在案。美国紧接其后。主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。”
责编：悠然
参考资料：
US Companies Launch CRISPR Clinical Trial
这一疗法将进行体外试验——从患者体内取出血液细胞，CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的。在GEN官网发布的“全球十大基因编辑企业”排行榜中，不同于靶向导致疾病的缺陷基因，CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》杂志采访时表示：“3年前，Emmanuelle Charpentier一直默默耕耘着，这项临床研究将在德国一家医院进行，CRISPR“女神”启动基因编辑临床试验，现在，8月31日，
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