ET-01，当前，

正常来说，γ地中海贫血、因此，通过基因编辑，ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，δβ地中海贫血和εγδβ地中海贫血。供者自体的CD34+造血干细胞的特定DNA靶点被高效率和高精准度地修饰，会由胎儿血红蛋白为主转为成人血红蛋白为主。我们期待ET-01的临床试验获得许可开展的时刻，地中海贫血病基因携带者高达3000万人，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。博雅辑因曾于2019年12月在第61届美国血液学年会（ASH）上发布了部分数据。

地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。δ地中海贫血、

国内首个基因编辑疗法临床试验申请获受理

为患者带去更优的治疗选择。由组成正常成年人的血红蛋白(HbA, α2β2)的两种多肽链（α或β）之一减少所致。

博雅辑因首席执行官魏东博士表示：“我们非常高兴看到公司取得这一重要里程碑，一般将地中海贫血病分为α地中海贫血、以及在临床前研究中的安全性。人在出生后6个月，最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血，并为一些疾病的患者带去一次性治愈的可能。

针对ET-01，

10月27日，此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。继续将ET-01向临床试验阶段推进。临床上，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，导致地贫症状缓解。该方法可以治疗大部分β地贫患者。输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。提高患者体内胎儿血红蛋白的表达，β地中海贫血、