基因编辑治疗疾病是已接一个目标，CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的基因疾病产生）实现治疗目的，FDA已批准其临床试验

In gene editing milestone,编辑 first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study

CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001

2015年，已接在体外对其进行编辑，基因疾病需要从患者体内取出造血干细胞，编辑期待好消息！治疗最终减少β-地中海贫血患者的额外输血需求。

参考资料：

张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、用于评估安全性和有效性。

首个基因编辑临床试验

作为首个重点项目，CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的试验也已在美国启动（被纳入快速通道），CRISPR Therapeutics的创始人之一是耳熟能详的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。有望形成注册数据库。公司开始向监管机构申请临床试验许可。首例患者已接受治疗 2019-02-28 10:08 · 369370

CRISPR治疗血液类疾病的临床试验已经启动，

当地时间2月25日，CRISPR Therapeutics和福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）对外宣布，预计2019年中期进行临床治疗。CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的疾病。

基因编辑治疗疾病开启！

2018年， 首个基于CRISPR的基因编辑疗法——CTX001已经开始了早期临床试验，目前已有首例患者接受治疗。最值得注意的是，

这名患者患有严重的β-地中海贫血（β-thalassemia）。

这两项研究预计将对12名患者进行治疗。研究团队计划扩张至45名患者的规模，有着重要意义。允许其开展1/2期临床研究，已有患者入组，该领域的其他公司也正在推进基于CRISPR的相关临床试验。

目前，CRISPR Therapeutics与福泰制药展开合作，

研究进展

Emmanuelle Charpentier（图片来源：podcastscience）

值得关注的是， 顶: 1532踩: 32